南京市市场监管局开展医院药品质量安全监督检查

中国质量新闻网讯 为保障广大少年儿童用药安全(ānquán)和罕见病治疗药品质量安全，在“六一”国际儿童节(értóngjié)来临之际，南京市市场监管局对市儿童医院开展药品质量安全监督检查(jiǎnchá)。

检查组重点了解了该(gāi)院临时(línshí)进口的地夫可特片的申请、审批、进口、入库和(hé)临床使用情况，调取了国家药监局临时进口批准文件、该药品(yàopǐn)相关批次的进口药品通关单、药品基本信息情况表、药品使用和风险管理计划、医院临时进口药品管理办法等材料，并查看了该药品储存保管和使用情况。同时，围绕医院组织(zǔzhī)机构及人员管理、制度建设、药品购进和验收、药品储存和养护(yǎnghù)、药品调配和使用等方面，结合儿童用药的实际特点，进行(jìnxíng)了现场检查。

在检查过程中，检查组要求该院要立足于服务群体的特殊性这一基本特点，认真贯彻落实《药品管理法(guǎnlǐfǎ)》《药品经营和使用质量监督管理办法》等法律规章，进一步(jìnyíbù)强化(qiánghuà)质量意识，把控好冷库、抢救车、病区、输液室、静脉药物调配中心等药品质量安全(ānquán)风险易发场所和罕见病用药（含临时进口药品）、医院(yīyuàn)自制剂、冷藏保管药品、特殊管理药品、医用氧气(yǎngqì)等高风险品种，切实保障广大少年儿童用药安全有效可及(kějí)。

2024年12月，国家药品监督管理局批准了南京市儿童医院(értóngyīyuàn)（南京医科大学(nánjīngyīkēdàxué)附属儿童医院）临时进口地夫可特片（Deflazacort Tablets，规格：6mg，境外持有人：FAES FARMAS.A.）申请，用于儿童罕见病杜氏肌营养不良（DMD）的临床治疗(zhìliáo)。自此(zìcǐ)，该院成为继北京协和医院以来引入地夫可特这(zhè)一罕见病用药的江苏省首家（全国第二家）医疗机构(yīliáojīgòu)。

杜氏肌营养不良症（DMD）（英语：Duchenne Muscular Dystrophy，缩写DMD）是(shì)(shì)一种遗传性(yíchuánxìng)罕见病，已被列入我国《第一批罕见病目录》，发病率约(yuē)为1/5000男婴，通常在(zài)5岁前发病，不经科学治疗，多数患者将在20岁左右呼吸或(huò)心力衰竭死亡。许多DMD患者因走路不稳或走路摇摆，常被家长误认为是学习(xuéxí)走路较晚，容易延误治疗。尽管DMD目前尚无治愈方法，但糖皮质激素可以帮助(bāngzhù)维持肌肉(jīròu)力量，延缓疾病进展，延长患者自主行走的(de)(de)时间、提高生活质量并延长生存期，然而这类药物存在明显的副作用。2017年2月，地夫可特片在美国获得批准用于治疗DMD，但目前国内尚未批准上市。相较于传统糖皮质激素类药物，其优势在于对患者疾病所处阶段无限制，适用人群更加广泛，体重增加等(děng)不良反应的发生率更低，患者依从性更好，整体(zhěngtǐ)治疗效果更为显著。（瞿乐乐）